2025년 8월 18일 월요일

FDA, 무작위 임상시험 데이터 없이 희귀질환 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)은 8월 14일 재발성 호흡기 유두종증(recurrent respiratory papillomatosis (RRP).)이라는 희귀질환 치료제를 승인했습니다.

규제 당국은 프리시젠(Precigen)이 개발한 면역 치료제 파프지메오스(Papzimeos)를 승인했습니다. 승인은 1년에 최소 3회의 수술이 필요한 성인 RRP 환자를 대상으로 한 단일군 공개 임상시험 데이터를 근거로 했습니다.

환자들은 수술 후 12주 동안 파프지메오스를 4회 주사했습니다.

참가자의 약 절반은 치료 후 1년 동안 수술을 받지 않았습니다. 안전성 프로파일 또한 양호한 것으로 평가되었습니다.

FDA 생물의약품평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research) 소장인 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 박사는 성명을 통해 "의약품 승인에 항상 무작위 임상시험이 필요한 것은 아니며, 이번 승인은 그러한 원칙을 증명하는 것"이라고 밝혔습니다.

재발성 호흡기 유두종증

재발성 호흡기 유두종증(RRP)이란 무엇입니까?

RRP는 소아의 후두에 하나 이상의 성장물을 유발하는 드문 질환입니다.

RRP는 1~4살 소아에게 가장 일반적입니다.
이는 목소리의 변화와, 때로는 호흡 곤란을 유발합니다.
일반적으로 의사는 수술을 통해 성장물을 제거합니다.
성장물은 계속 다시 나타나므로 많은 소아들은 아동기에 여러 번 수술을 받아야 합니다.

RRP의 원인에는 어떤 것이 있습니까?

RRP는 인체 유두종바이러스(HPV)에 의해 발생합니다. HPV는 생식기 사마귀를 유발하는 것과 동일한 바이러스입니다. RRP는 생식기 사마귀가 있는 감염된 산모로부터 출산 시 산도를 통해 자녀에게 전파될 수 있습니다. 다행히도, HPV에 감염된 대부분의 영아는 RRP에 걸리지 않습니다.

RRP의 증상은 무엇입니까?

약한 울음
쉬거나 거친 음성
성장물이 폐나 숨통으로 퍼진 경우 호흡 곤란

의사는 내 자녀에게 RRP가 있는지 어떻게 알 수 있습니까?

의사는 대개 관찰 튜브로 소아의 목구멍을 들여다보고 후두를 살펴봅니다. 성장물을 발견할 경우, 의사는 작은 조각을 떼내어 현미경으로 검사합니다.

의사는 RRP를 어떻게 치료합니까?

의사는 대개 수술을 하거나 레이저를 이용하여 성장물을 제거합니다.

여러 치료가 필요할 수 있습니다. 의사는 또한 때때로 항바이러스약을 제공합니다.

"FDA는 항상 특정 의약품 및 질병에 대한 정확한 임상 연구를 요구할 것입니다. 수천만 명의 건강한 사람들에게 제공되는 제품에 대한 FDA의 요건은 특정 질병을 가진 수백 명 또는 수천 명의 환자에게 제공되는 제품과는 다릅니다."

이번 승인은 프라사드 박사가 7월 사임 후 FDA에 복귀한 후 처음으로 발표한 것입니다.

프라사드는 충분한 신약과 치료법을 승인하지 않았다는 비판을 받았는데, 월스트리트 저널 편집위원회도 프라사드가 "위약군을 포함하지 않는 단일군 연구를 오랫동안 비판해 왔다"고 지적했습니다.

레플리뮨의 진행성 흑색종 치료제는 프라사드가 FDA의 백신 및 생물의약품 부문 최고 책임자로 취임한 이후 FDA가 거부한 약물 중 하나입니다.

프라사드는 지난 5월 무작위 임상시험을 지지하지만 일부 희귀 질환의 경우 임상시험을 완료하는 것이 어렵거나 심지어 불가능할 것이라고 밝혔습니다. 그는 FDA가 "질병의 맥락"을 고려한 "유연한 규제 기준"을 마련할 것이라고 밝혔습니다.

6월, FDA 국장 마티 마카리 박사가 공동 집필한 논문에서 그는 희귀 질환을 타깃으로 하는 일부 제품의 경우 "시판 전 무작위 임상시험이 불가능할 수 있다"고 밝혔습니다.

인유두종바이러스(HPV)에 의해 발생하는 RRP는 체내 기도에 비암성 종양이 발생하는 질환입니다. 종양을 제거하지 않으면 호흡곤란과 같은 문제가 발생합니다.

이 질환을 앓는 사람들은 종양이 제거 후 종종 다시 자라기 때문에 일반적으로 매년 여러 차례 수술을 받습니다.

FDA에 따르면 미국에서는 매년 약 1,000건의 RRP 신규 환자가 진단됩니다.

파프지메오스(Papzimeos) 승인 이전에는 RRP 치료제가 승인되지 않았습니다.

프리시젠(Precigen) CEO 헬렌 사브제바리(Helen Sabzevari)는 성명을 통해 "RRP가 별개의 질환으로 처음 인정된 이후 100년이 넘는 기간 동안 환자들은 이 혹독한 질환을 관리하기 위해 반복적인 수술에 의존해야 했습니다."라고 말했습니다. "오늘은 역사적인 전환점입니다."

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